出国看病：这种曾让霍金瘫痪数年的疾病，如今有了新疗法

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2018年是悲痛的一年，在今年，数个熟悉的姓名永远离开了我们。

伟大的物理学家霍金，也在这一年，回到了宇宙和星辰。

相信很多人都知道，在离世之前，霍金已经多年饱受“渐冻症”的折磨。

“渐冻症”学名叫做“肌萎缩侧索硬化（ALS）”，这是一种会逐渐让人丧失运动能力、进而瘫痪的疾病。对于大多数患者来说，确诊渐冻症，往往意味着可能只剩下两三年的时间。

如何治疗这种令人绝望的疾病一直是医学界不断探讨的话题。近期，一项研究发现，调节性T细胞疗法可以减缓肌萎缩侧索硬化的进展。

同病不同命

竟是因为调节性T细胞

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很久以前，研究人员们就发现，同样患有肌萎缩侧索硬化症，有些患者疾病进展非常迅速，确诊后往往只剩下两三年时间，而有些患者，比如霍金，却进展缓慢，生存期远远超过其他患者。

研究人员分析后发现，疾病进展更快并且死亡时间更早的患者是调节性T细胞严重耗尽的患者。

难道这一切与调节性T细胞有关？

进一步研究验证了这一假设，调节性T细胞在肌萎缩侧索硬化患者中无法正常发挥作用。

那么，输入正常的调节性T细胞能不能治疗肌萎缩侧索硬化呢？

针对这一假设，研究人员在动物模型中进行了研究。在小鼠模型中，调节性T细胞输注成功减缓了肌萎缩侧索硬化的进展并延长了存活期。

图片来自Pixabay

近期，终于有患者接受了这一新型治疗方法。

新疗法

首个人体调节性T细胞疗法

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该研究是有关调节性T细胞的首次人体研究，研究结果在线发表在《神经病学：神经免疫学与神经炎症》上。

本次研究共有三名没有肌萎缩侧索硬化家族史的患者接受了治疗：一名疾病进展迅速的男性，一名进展缓慢的女性，以及另一名进展速度处于二者之间的男性患者。

每名患者接受了八次调节性T细胞输注治疗。

图片来自Pixabay

在治疗前一个月，研究人员采集了患者的白细胞，将调节性T细胞与其他白细胞分离，并且进行数量扩增，然后通过静脉输注回患者体内。

为了使输注的调节性T细胞稳定，研究人员同时为患者注射了低剂量的白细胞介素-2，这样也有可能增强调节性T细胞的抑制功能。

减缓疾病进展

我们找对了方向

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治疗结果也没有让人失望：研究表明，无论是早期疾病还是晚期疾病，输注都减缓了肌萎缩侧索硬化的进展。

“我们发现调节性T细胞的抑制功能和患者的临床状态之间存在着密切的相关性。”休斯顿卫理公会神经研究所主任Stanley H. Appel医生说道，“当抑制稳定时，患者的临床状态也会稳定，甚至出现改善。”

“虽然研究中只包括三名患者，但所获得的结果仍然令人兴奋。我们找对了方向。”Appel医生继续说道，“通过研究结果，我们也知道了更多细节。当第一次输注结束后，调节性T细胞不再发挥作用，但是几个月之后，再次输注时，调节性T细胞又重新发挥功能。”

图片来自Pixabay

麻省总医院神经内科主任Merit E. Cudkowicz医生和同事也参与了该研究。

进一步分析表明，在展现治疗效果的同时，该研究也具有良好的安全性和耐受性，并且不会对呼吸功能产生不利影响。

目前研究人员已获得批准，可以在更多患者中对这项新型治疗方法进行进一步验证。

下一步

确定生物标志物

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“现在还只是1期试验，而且受试者人数又少，因此难以明确描述疗效。”斯坦福大学医学院神经病学和神经科学临床教授Robert G. Miller医生说道。

“此外，越来越多的证据显示该疾病呈非线性特征，检验一种药物治疗肌萎缩侧索硬化患者是否有效更具有挑战性。因此，我们迫切需要确定疾病进展的生物标志物，从而更有效地检测治疗药物是否对靶点产生作用。”

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“在这项研究中，调节性T细胞抑制功能的增加似乎与减缓疾病进展相关。这值得进行进一步研究，以确定其是否能够成为一个具有意义的生物标志物和急需的治疗方法。” Miller医生继续说道。

无论如何，新疗法都为渐冻症患者带来了希望。让我们期待进一步研究取得好的结果，为更多患者带来福音。